Ola Prill, 2004-11-20
Małe interferujące RNA RNA (siRNA) znane są od kilku lat. Są to małe cząsteczki kwasu rybonukleinowego, komplementarne do pewnych odcinków komórkowego DNA. siRNA występują naturalnie w żywych organizmach, gdzie wykorzystywane są przez komórki do wyciszania pewnych genów, których ekspresja nie jest akurat wskazana. Dochodzi wtedy do połączenia specyficznej cząsteczki siRNA z odcinkiem DNA, do którego jest ona komplementarna. Dzięki temu nie nastąpi ekspresja określonego genu, gdyż dany odcinek DNA jest zablokowany. Proces ten jest odwracalny i w razie potrzeby dany gen może zostać odblokowany.
Wyciszanie genów od dawna stosowane jest w laboratoriach zajmujących się badaniem funkcji poszczególnych genów. Dopiero niedawno naukowcy wpadli na pomysł, aby siRNA wykorzystać w leczeniu licznych chorób mających podłoże genetyczne. Wyniki pierwszych badać przeprowadzonych na myszach są bardzo obiecujące. Badaczom udało się, przy pomocy odpowiednio przygotowanego siRNA, wyciszyć gen kodujący apolipoproteinę B. Jej nadmiar przyczynia się do powstania zbyt dużej ilości cholesterolu.
siRNA otulone tłuszczowym płaszczem, który miał stanowić ochronę cząsteczki oraz ułatwiać jej przenikanie do wnętrza komórek, wyciszyło gen kodujący apolipoproteinę, a tym samym doprowadziło do obniżenia poziomu cholesterolu we krwi badanych myszek. Wydaje się, że w ten sposób możliwe będzie wyciszenie praktycznie każdego genu. Tym samym siRNA może stać się kluczem do leczenia chorób, na które do tej pory nie znaleziono skutecznego sposobu leczenia, jak np. choroba Alzheimera. AIDS czy nowotwory.
Do rozwiązania pozostało jeszcze wiele problemów. Badania nad wykorzystaniem siRNA dotyczą na razie tylko myszy i nie wiadomo czy wyniki uzyskane w przypadku organizmów ludzkich będą podobne. Nie wiadomo też, czy terapia przyniesie skutek przy próbach wyciszania innych genów niż gen apolipoproteiny B. Nieznane są też ewentualne skutki uboczne, które mogą wystąpić.
Jak widać zastosowane istnieje jeszcze wiele znaków zapytania, jednak zastosowanie siRNA jest jeszcze jedną z potencjalnych możliwości leczenia chorób genetycznych, która może się stać prawdziwą rewolucją.
Źródło: Nature
Czytaj także:
» siRNA ma ogromny potencjał - rozmowa z Celon-Pharma
» Nagroda Nobla 2006 za interferencję RNA