Klonowanie terapeutyczne skuteczne w mysim modelu choroby Parkinsona

Klonowanie terapeutyczne może być z powodzeniem zastosowane w mysim modelu choroby Parkinsona, pozwalając na regenerację neuronów dopaminowych i prowadząc do poprawy zdrowia myszy.

Wyniki zespołu Lorenz Studer, MD, oraz Viviane Tabar, MD (pierwszy autor) z Memorial Sloan-Kettering Cancer Center (MSKCC) zostały opublikowane w Nature Medicine 23 marca 2008 (publikacja online).

Istotą klonowania terapeutycznego jest zastosowanie techniki transferu jądra komórkowego – SCNT (ang. somatic cell nuclear transfer). Jądro komórki somatycznej, a więc praktycznie dowolnej komórki organizmu, zostaje przeniesione do pozbawionej jądra komórki jajowej. Uważa się, że wskutek takiego zabiegu jądro trafia do nowego mikrootoczenia, a obecne w komórce jajowej czynniki doprowadzają do jego przeprogramowania. Podejmuje ono funkcje właściwe dla jądra komórki jajowej. Zawiera jednak materiał genetyczny tej komórki, z której pochodzi.

Blastocysta, powstała wskutek podziałów takiej komórki jajowej, może więc być źródłem zarodkowych komórek macierzystych, genetycznie identycznych (pomijając kwestię genomu mitochondrialnego) z komórkami dawcy jądra komórkowego. Hipotetycznie umożliwia to otrzymanie komórek posiadających potencjał regeneracyjny i specyficznych dla dawcy somatycznego jądra komórkowego. Dawcą takim mógłby być zatem pacjent, a otrzymane specyficzne dla niego komórki zarodkowe mogłyby się stać źródłem materiału do terapeutycznego przeszczepienia.

Na tym też polegał eksperyment opisany przez naukowców z MSKCC. Otrzymane techniką SCNT specyficzne dla biorcy (dawcy somatycznego jądra komórkowego) komórki zróżnicowano w komórki neuronalne. Podane myszom, doprowadziły one do znaczącej poprawy parametrów neurologicznych. W kontroli, w której podawano myszom komórki o odmiennym genotypie, nie pasującym do komórek biorcy, stwierdzono gorszą przeżywalność podanych komórek oraz brak efektu terapeutycznego.

Grupa z MSKCC już w 2001 roku (we współpracy z badaczami z The Rockefeller University) donosiła w Science o udanym wykorzystaniu SCNT do stworzenia linii mysich komórek zarodkowych. Głównym celem stała się wówczas próba ich terapeutycznego wykorzystania w mysim modelu choroby Parkinsona. W 2003 roku, we współpracy z Cornell University oraz The University of Connecticut, na łamach Nature Biotechnology badacze ci pokazali udoskonaloną metodę otrzymywania specyficznych (nie tylko dla potencjalnego „pacjenta”, ale także względem lokalizacji w mózgu) neuronów dopaminowych, i innych komórek układu nerwowego.

Obecnie prezentowane wyniki są zatem zwieńczeniem kilkuletnich już badań. Udane wykorzystanie komórek otrzymanych z SCNT uznać należy za znaczny sukces na tym polu i spełnienie nadziei wielu badaczy. Choroby neurodegeneracyjne, do których należy choroba Parkinsona, są ze zrozumiałych względów grupą o szczególnym zainteresowaniu metodami medycyny regeneracyjnej.

Źródło:
1. Therapeutic Cloning Treats Parkinson*s Disease In Mice, ScienceDaily, 24.03.2008.
2. Research shows therapeutic cloning can cure Parkinson*s-like disease in mice, EurekAlert!, 21.08.2003.
3. Research Shows Therapeutic Cloning Technique May Work In Mice; Offers Hope For Treating Parkinson’s Disease And Other Neurological Disorders, ScienceDaily, 30.04.2001.