Terapia genowa

Leczenie chorób poprzez przeniesienie materiału genetycznego do komórek organizmu ludzkiego

Może ona dotyczyć zarówno komórek linii zarodkowej, komórek płodu, komórek somatycznych.
Próby leczenia komórek somatycznych organizmu obejmują głównie wrodzone defekty genetyczne, nowotwory, choroby zakaźne.

Wskazania do terapii genowej:
- brak efektywnego leczenia metodami konwencjonalnymi
- choroba pojedynczego genu, który udało się sklonować
- regulacja genu nie może być precyzyjna
- choroba zagrażająca życiu

Sposoby transferu genu do komórki docelowej
- precypitacja DNA jonami wapnia
- elektroporacja (szok elektryczny)
- wstrzyknięcie DNA do jądra komórki (mikropipety)
- podanie nagiego („naked”) DNA bezpośrednio do mięśni
- transfer DNA przy użyciu liposomów
- transfer DNA przy użyciu lipidów kationowych
- transfer DNA przy użyciu gąbek protonowych
- transfer DNA opłaszczonego białkami
- wektory wirusowe

Najczęściej stosowane wektory wirusowe zestawiono w tabeli:
Terapia genowa wektory

Do ograniczeń terapii genowej zależą przede wszystkim:

- krótkotrwały charakter terapii genowej - aby terapia genowa stała się uznanym, nieeksperymentalnym sposobem leczenia, DNA wprowadzone do komórek docelowych musi pełnić swą funkcję przez dłuższy okres czasu, a same komórki winny długo żyć i funkcjonować. W terapii substytucyjnej, transgen z trudem i w sposób nieprzewidywalny integruje się z genomem, podziały komórek często znoszą leczniczy efekt transfekcji. Chorzy wymagają powtarzanych kuracji.

- odpowiedź immunologiczna - w typowej terapii in vivo podanie obcych antygenów (DNA, białka nośnika) do tkanek organizmu może wywołać odczyn immunologiczny.

- problemy z nośnikami wirusowymi (toksyczność wirusów, odczyn immunologiczny, łączenie z niewłaściwymi komórkami, brak kontroli ekspresji transgenu).

- wieloczynnikowy charakter większości chorób - tylko nieliczne choroby spowodowane są mutacją pojedynczego genu. Większość chorób ma podłoże wielogenowe i wieloczynnikową patogenezę.